As autoridades de saúde dos Estados Unidos aprovaram uma terapia genética inédita para tratar uma forma rara de perda auditiva hereditária. O anúncio foi feito nesta quinta-feira (23). Entre duas e três de cada 1.000 crianças no país nascem com deficiência auditiva. Especialistas calculam que mais da metade dos casos de perda auditiva precoce são causados por mutações genéticas.
Tratamento Otarmeni: alvo específico
Desenvolvido pela empresa de biotecnologia americana Regeneron, o tratamento, conhecido como Otarmeni, é voltado a um tipo específico e pouco comum de perda auditiva, que atinge cerca de 50 recém-nascidos por ano nos Estados Unidos. O medicamento estará disponível para crianças e adultos com perda auditiva severa a profunda causada por determinadas mutações no gene OTOF. Esse gene é responsável por produzir uma proteína essencial para a transmissão de sinais sonoros do ouvido interno até o cérebro.
Custo elevado, mas acesso gratuito
Apesar do custo elevado do tratamento, que pode chegar a milhões de dólares por paciente nos Estados Unidos, a Regeneron informou que pretende oferecer o tratamento de maneira gratuita a pacientes elegíveis no país.
Resultados revolucionários em testes clínicos
Administrado com uma única injeção no ouvido por um cirurgião, o tratamento já é considerado revolucionário por pais de crianças afetadas. "É absolutamente incrível", afirmou, emocionada, Sierra Smith, mãe de Travis, um bebê que recebeu o tratamento. Segundo ela, após a cirurgia, o filho passou a reagir a sons. "Ele consegue ouvir música, adora dançar e se interessa por instrumentos", disse durante um evento na Casa Branca.
Nos testes clínicos, que envolveram 20 pacientes entre 10 meses e 16 anos, ao menos 80% apresentaram melhora significativa da audição poucos meses após o tratamento. A aprovação representa um marco na medicina regenerativa e oferece esperança a famílias que lidam com a perda auditiva hereditária.
