Após quatro anos de espera e uma intensa batalha na Justiça, uma criança capixaba de 5 anos recebeu, em Brasília, na última quarta-feira (6), um medicamento avaliado em aproximadamente R$ 7 milhões, utilizado no combate à Atrofia Muscular Espinhal (AME). O remédio, um dos mais caros do mundo, traz esperanças de que o menino possa um dia ficar em pé e andar.
Primeiros sinais de evolução
Rafael Inácio de Miranda, natural de Pancas, no Noroeste do Espírito Santo, já apresenta melhoras. Segundo sua mãe, Michelle Inácio de Souza, dois dias após a aplicação do medicamento, os primeiros sinais de evolução foram percebidos. “Eu, mãe, já vi uma diferença que é minúscula para algumas pessoas, mas para gente é muito grande. Hoje, eu tava observando ele deitadinho e ele ergueu o braço lateralmente, que é algo que ele não fazia”, comemorou a mãe.
O que é a AME?
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara e degenerativa que afeta os neurônios motores. De acordo com dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), em 2023, apenas 287 bebês nasceram com a doença entre quase 3 milhões de crianças no Brasil. O medicamento recebido por Rafael é uma terapia gênica de dose única, indicada para crianças com AME, e representa um avanço significativo no tratamento da condição.
A luta judicial
Para a família, o momento simboliza a esperança de uma vida com mais qualidade e novas possibilidades. Também marca o fim de uma longa e custosa batalha. Desde 2022, os parentes de Rafael lutavam na Justiça e precisaram arcar com advogados para garantir o acesso ao tratamento, que é um direito previsto no Sistema Único de Saúde (SUS). “Foram 4 anos que a gente ficou brigando na justiça, né? Então, assim, até quando sai uma notícia falando que foi gratuito, a gente fica até um pouco assim... A gente sabe que o SUS forneceu, por ser R$ 7 milhões, porém, a gente sabe a batalha que a gente travou para conseguir”, contou Michelle.
Importância do tratamento precoce
A neuropediatra Marcela Fraga explica que, por ser degenerativa, a AME pode piorar com o tempo. Por isso, quanto mais cedo o medicamento é aplicado, maiores as chances de preservar os movimentos e a qualidade de vida. “Ela (a AME) causa uma alteração nos músculos, fazendo com que a pessoa não produza a proteína necessária para se movimentar, respirar e deglutir. Sem essa proteína, os neurônios motores vão morrendo, perdendo a função e assim eles vão, ao longo do tempo, perdendo os movimentos já adquiridos e não conseguindo adquirir outros movimentos”, explicou a especialista. Com o tratamento, as crianças passam a produzir a proteína necessária, combatendo a perda de movimentos.
O sonho da mãe
Para Michelle, cada pequena evolução é uma vitória: “ele tem o sonho de andar, de ficar de pé, de fazer algumas coisas. Já o meu sonho é um pouquinho menor que o dele. O meu sonho mesmo é ver ele engolindo.”
Posicionamento da Secretaria de Saúde
A Secretaria da Saúde (Sesa) informou que acompanha o caso de Rafael Inácio de Miranda, de 5 anos, em cumprimento às determinações judiciais. Há dois processos em andamento: um para atendimento em home care e outro para consulta com neuropediatra, conforme decisão judicial. “Em relação ao medicamento Zolgensma, a Sesa não possui processo administrativo para fornecimento do medicamento vinculado ao caso. Há, no entanto, um pedido de custeio para tratamento em Brasília, também por determinação judicial, e a Secretaria realizou a compra das passagens para atendimento da decisão”, afirmou em nota.
Antecedente: Cauã recebeu tratamento em 2022
Em 2022, Cauã Barbarioli Guimarães foi o primeiro capixaba a conseguir na Justiça o direito de receber a medicação. Na época, o remédio ainda não era oferecido pelo SUS; apenas em 2025 o tratamento passou a ser garantido na rede pública para crianças de até seis meses com AME tipo 1. Dois anos após iniciar o processo judicial, a família de Cauã conseguiu que a União pagasse o tratamento, tornando-o a primeira pessoa no Espírito Santo e uma das primeiras do Brasil a receber a injeção.
