Fiocruz inicia estudo clínico de terapia gênica para AME com custo até 75% menor
A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) deu um passo histórico na medicina brasileira ao iniciar o primeiro estudo clínico em humanos de uma terapia gênica avançada para tratar a forma mais grave da Atrofia Muscular Espinhal (AME). Esta iniciativa pioneira abre caminho para que o Brasil passe a produzir nacionalmente este tipo de tratamento de alta complexidade, com custos significativamente reduzidos.
Doença rara com impacto devastador
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida e é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial ao funcionamento dos neurônios que comandam os movimentos. A ausência dessa proteína provoca perda progressiva de força muscular e pode comprometer seriamente a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
No Brasil, estima-se que 13 milhões de pessoas convivem com algum tipo de doença rara. Para ser considerada rara, a patologia precisa afetar até 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos, o que torna o desenvolvimento de tratamentos específicos um desafio complexo para o sistema de saúde.
Terapia revolucionária com aplicação única
O produto, chamado GB221, é voltado especificamente para a AME tipo 1 e representa uma abordagem terapêutica inovadora. Segundo a Fiocruz, trata-se de um produto de terapia gênica avançada aplicado em dose única, com potencial de beneficiar o paciente por toda a vida.
"Outro diferencial importante é que os impactos do tratamento são de curto prazo, permitindo melhora na qualidade de vida em pequeno espaço de tempo", destaca a fundação em comunicado oficial.
O primeiro paciente tratado é um bebê de 11 meses com diagnóstico de AME tipo 1. O procedimento foi realizado em janeiro no Hospital de Clínicas de Porto Alegre, centro habilitado pelo Ministério da Saúde para terapia gênica.
Técnica avançada de aplicação
A aplicação foi feita por via intracisterna magna (ICM), técnica que leva o medicamento diretamente ao sistema nervoso central. Segundo o professor Jonas Saute, do Hospital de Clínicas de Porto Alegre, essa via permite que o tratamento alcance mais regiões do cérebro e da medula espinhal do que outras formas de administração.
"Esta via permite administrar o medicamento inclusive em pacientes que tenham anticorpos contra o vírus utilizado na terapia", explica Saute, acrescentando que o método pode reduzir possíveis efeitos danosos a outros órgãos.
O procedimento foi acompanhado por exames de ressonância magnética e tomografia, com o objetivo inicial de avaliar segurança e tolerância do produto. O protocolo prevê inclusão gradativa de pacientes para acompanhamento criterioso.
Custos drasticamente reduzidos
Um dos aspectos mais significativos desta iniciativa é a redução substancial de custos. O produto pode custar no país entre 20% e 25% do valor praticado nos Estados Unidos para terapias similares, representando uma economia de até 75%.
O estudo faz parte da Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que busca estruturar bases científico-tecnológicas, produtivas e assistenciais para disponibilizar esse tipo de tratamento no Sistema Único de Saúde (SUS).
O projeto é conduzido pela Fiocruz em parceria com:
- Empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio)
- Intrials Pesquisa Clínica Ltda
- Casa dos Raros
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
- Hospital das Clínicas da Universidade Estadual de Campinas
Impacto transformador para o SUS
"O estudo clínico em andamento abre uma frente de ação que pode transformar a vida de famílias e crianças que lidam no dia a dia com a doença", afirma o presidente da Fiocruz, Mario Moreira. "O acordo também garante a abertura de caminhos para acesso a uma terapia gênica inovadora pela primeira vez no Sistema Único de Saúde."
Para Roberto Giugliani, diretor executivo da Casa dos Raros e coordenador da pesquisa, a parceria aponta para um caminho promissor na oferta de tratamentos inovadores em prazos menores e com custos mais acessíveis.
A diretora de Bio-Manguinhos/Fiocruz, Rosane Cuber, enfatiza que a incorporação desta tecnologia representa um "salto disruptivo para a ciência brasileira", demonstrando a capacidade das instituições públicas de liderar avanços médicos de ponta.
Desafios das doenças raras no Brasil
Estima-se que existam mais de cinco mil tipos diferentes de doenças raras. As causas dessas enfermidades podem envolver fatores genéticos, ambientais, infecciosos ou imunológicos, entre outros. Além da AME, exemplos incluem:
- Distrofia Muscular de Duchenne
- Fibrose Cística
- Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)
O desconhecimento sobre o tema e a complexidade dos quadros clínicos fazem com que muitos pacientes levem anos para receber um diagnóstico definitivo, após passarem por vários especialistas. Esta realidade destaca a importância de iniciativas como a da Fiocruz, que buscam não apenas desenvolver tratamentos, mas também estruturar todo o ecossistema de cuidado para doenças raras no país.
O anúncio foi feito nesta quinta-feira (26), em Brasília, durante atividade do Ministério da Saúde alusiva ao Dia Mundial das Doenças Raras, celebrado em 28 de fevereiro, reforçando o compromisso do governo brasileiro com esta importante pauta de saúde pública.
