Famílias de pelo menos quatro crianças com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) em cidades do interior de São Paulo enfrentam uma batalha judicial para obter o medicamento Elevidys, suspenso pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) há 11 meses. A doença genética rara e progressiva afeta exclusivamente meninos, causando degeneração muscular irreversível. O remédio, que pode alterar o curso da doença, é a única terapia gênica aprovada no mundo, mas seu uso no Brasil foi interrompido em julho de 2025 após relatos de efeitos colaterais graves, incluindo mortes fora da faixa etária indicada.
O drama de José Marcelo e a esperança na terapia gênica
Em São José do Rio Preto, José Marcelo, diagnosticado antes dos quatro anos, é uma das crianças que aguardam o medicamento. Sua mãe, Ana Eliza de Carvalho Ártico, relata o impacto do diagnóstico: “Foi tudo novo, um mundo novo, das terapias, de estudar a realidade, entender ele e não comparar com outras crianças, é tudo no tempo dele”. A doença decorre da ausência da distrofina, proteína essencial para os músculos, devido a uma mutação no cromossomo X. A médica Agnes Cristina Fett Conte, da Faculdade de Medicina de Rio Preto (Famerp), explica que, por terem apenas um cromossomo X, os meninos são mais vulneráveis: “As meninas têm dois X; mesmo que um gene DMD esteja mutado, o outro normal contrabalança. Já os meninos têm um X só”.
O custo do Elevidys chega a R$ 17 milhões, e as famílias precisam recorrer à Justiça para obtê-lo. Para José Marcelo, o pai Marcel Melon expressa a angústia: “A gente tinha esperança de que ele tomasse no comecinho, antes dos quatro anos. A bula é de quatro a sete anos. Torcemos para que a Anvisa reconsidere e ele tome logo, para preservar a musculatura”.
Arthur, de Sorocaba: o tempo corre contra
Em Sorocaba, Arthur Jordão Lara, de sete anos, tem menos de um ano para receber o remédio dentro da faixa etária permitida. A família conseguiu na Justiça o fornecimento, mas a aplicação nunca foi feita devido à suspensão. A mãe, Natália Jordão, desabafa: “Não posso falar para meu filho: ‘Duchenne, espera aí que a Anvisa está analisando’. A melhor medicação é a que existe hoje, só o Elevidys. O que temos que fazer? Aplicar. Senão ele tem uma sentença de morte”. Natália perdeu o irmão Ricardinho para a mesma doença em 2012, aos 20 anos, e lembra: “Ele disse que acreditava na cura, mas que não seria para ele, e sim para o próximo. Esse próximo é meu filho”. O caso de Arthur foi destaque em audiência na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, em 16 de abril, onde a família esteve presente.
Irmãos de Bauru e a luta coletiva
Em Bauru, os irmãos Raul, de 4 anos, e Arthur, de 6, também têm DMD. A rotina inclui remédios, suplementos e fisioterapia para retardar a degeneração. Os pais, Alexandre e Graciele Morcelli, participaram da audiência em Brasília. “Essa ação faz a Anvisa tomar consciência de que é preciso retirar a suspensão”, afirma o servidor público. Em 2024, a família entrou com ação judicial, mas o processo ainda não teve definição. “Buscamos a única terapia gênica do mundo aprovada até hoje”, reforça a mãe.
Na audiência, o representante da Anvisa, João Batista Júnior, gerente da Gerência de Sangue, Tecidos, Células e Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas (GSTCO), informou que a empresa detentora do registro ainda não apresentou todos os dados previstos no Termo de Compromisso para o registro excepcional, havendo lacunas sobre segurança e eficácia de longo prazo.
Enrico, de Minas Gerais: exemplo de sucesso
Enrico Cavalcante, de 7 anos, de Minas Gerais, foi a primeira criança brasileira a receber o Elevidys. Antes, tinha dificuldade para subir escadas; hoje, corre, brinca e nada sem restrições. O pai, Erick Cavalcante, criou uma associação de apoio e defende a liberação: “Com políticas públicas, é possível garantir um futuro melhor para essas crianças”.
Luta na Justiça se amplia para outros medicamentos
Segundo o Conselho Nacional de Justiça, mais de 300 processos relacionados a pedidos de medicamentos estão pendentes. Só em 2025, quase 100 novas ações foram protocoladas. A batalha não se restringe à Duchenne. Em Presidente Prudente, Amanda Gutierrez busca na Justiça o Lorlatinib, para câncer raro de pulmão, que custa R$ 40 mil a caixa. “É crucial para minha vida”, diz. Sem apoio oficial, ela e o marido recorrem a vaquinhas e rifas. Amanda já gastou mais de R$ 350 mil com outro medicamento, o Alectinib, que perdeu eficácia. “Não tem sido fácil. O amor tem fluído muito, a bondade das pessoas nos sustenta”, conclui.
