O caso de Arthur Jordão Lara, menino de seis anos de Sorocaba (SP) diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), foi um dos destaques da audiência realizada nesta terça-feira (16) na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, em Brasília. A reunião debateu o acesso ao Elevidys, medicamento avaliado em cerca de R$ 17 milhões, destinado a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Arthur e sua família foram até a capital federal para acompanhar as discussões e reforçar o pedido de agilidade na disponibilização do tratamento. A doença é rara, genética e provoca a degeneração progressiva dos músculos por impedir a produção adequada de distrofina.
O encontro reuniu familiares, especialistas, autoridades e representantes da sociedade civil. O foco do debate foi o processo em que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu uma autorização anterior relacionada ao uso do medicamento no Brasil. Outras famílias de crianças que aguardam acesso ao tratamento também participaram da audiência.
Apelo da mãe
Durante a audiência, a mãe de Arthur, Natália Jordão, teve a oportunidade de falar ao microfone sobre o caso do filho. Ela reforçou que o menino completa sete anos no dia 30 de junho. De acordo com a família, o fator tempo é uma das principais preocupações, já que o tratamento com o Elevidys é autorizado no país apenas para crianças com menos de oito anos. Natália reforçou que perdeu o irmão para a mesma doença do filho e que não quer que a história se repita na família.
"Eu conheço essa história não dos livros ou esperando uma eficácia, ou esperando qual verba vai ser. Eu conheço essa história na realidade [...] o que eu peço aqui é que o que aconteceu com o meu irmão não aconteça com o meu filho. É só isso que a gente pede. Eu aqui, mãe do Arthur Sorocaba, todas as mães que estão aqui, a gente quer que os nossos filhos vivam", reforçou.
"A gente só quer o nosso direito [...] em momento algum a gente quer questionar a Anvisa ou o Ministério da Saúde que eles têm que cumprir. Só que por favor, não deixa essa história se repetir na minha família e não acontecer com outras famílias", pediu.
Mobilização em Brasília
Antes da audiência, além da família de Arthur, mais de 40 familiares de pacientes diagnosticados com Distrofia Muscular de Duchenne foram até o prédio da Anvisa, em Brasília, nesta terça-feira (16) para pedir a liberação do medicamento para o tratamento de crianças com a doença.
O que diz a Anvisa
Em nota, a Anvisa informou que a empresa responsável pelo Elevidys ainda não apresentou os dados previstos no termo de compromisso, condição necessária para que o produto tenha seu uso autorizado no país. Segundo a agência, uma nova proposta foi apresentada pela fabricante em fevereiro, mas a equipe técnica solicitou dados específicos de longo prazo sobre a eficácia do produto, colhidos com os participantes dos ensaios clínicos, para liberar o tratamento.
Corrida contra o tempo
Enquanto aguarda uma definição regulatória, a família de Arthur mantém uma campanha de arrecadação iniciada em junho de 2025. De acordo com os organizadores, até o momento foi arrecadado pouco mais de R$ 1,1 milhão, valor que representa menos de 7% da quantia necessária para a compra da medicação, que é aplicada em dose única.
Segundo a mãe do menino, Natália Jordão, a viagem a Brasília também incluiu reuniões com parlamentares e entidades. O fator tempo é a principal preocupação, já que o Elevidys é indicado no país apenas para crianças com menos de oito anos. Arthur completa sete anos no fim de junho.
"Estamos correndo contra o tempo e toda ajuda é bem-vinda. Não temos partido, nossa campanha é pela vida do Arthur. Precisamos sensibilizar e mobilizar desde a sociedade civil e o Legislativo até conseguirmos algo efetivo da Anvisa ou do Governo Federal, porque o tempo pode ser fatal para estas crianças", afirmou Natália.
Relembre o caso
Arthur tem Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara que impede a produção adequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos. A família já obteve decisão judicial favorável para o fornecimento do Elevidys, mas o medicamento ainda não foi disponibilizado. O tratamento é considerado uma das principais alternativas para retardar a progressão da doença.
Em maio de 2025, o Ministério da Saúde chegou a informar que Arthur passaria por uma consulta com especialista para iniciar os procedimentos relacionados ao tratamento. No dia seguinte, porém, a pasta informou que houve um erro na comunicação e que o menino continuava na fila de espera para receber a medicação.
Nos últimos meses, familiares e apoiadores têm promovido campanhas de conscientização e arrecadação de recursos, além de buscar apoio de autoridades e entidades para amplificar o acesso ao tratamento.
