Os pesquisadores responsáveis pelo desenvolvimento da polilaminina, uma terapia experimental para distrofia muscular, publicaram os dados iniciais de seus estudos e anunciaram que esperam recrutar o primeiro paciente do ensaio clínico ainda em agosto. A informação foi divulgada nesta quarta-feira pela equipe científica, que comemora o avanço após anos de pesquisa básica.
O que é a polilaminina e por que é importante?
A polilaminina é uma proteína recombinante que imita a laminina, uma molécula essencial para a estabilidade das fibras musculares. Em pacientes com distrofia muscular, a falta de laminina funcional leva à degeneração progressiva dos músculos, resultando em fraqueza e perda de mobilidade. A terapia visa fornecer uma versão estável da proteína para retardar ou interromper esse processo.
Os dados iniciais, publicados na revista científica Nature Medicine, mostram resultados promissores em modelos animais, com melhora significativa na função muscular e na sobrevida dos camundongos tratados. Segundo os autores, a polilaminina foi bem tolerada e não apresentou toxicidade relevante nos testes pré-clínicos.
Próximos passos: recrutamento em agosto
O estudo clínico de fase 1, que será conduzido no Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo (USP), tem como objetivo avaliar a segurança e a tolerabilidade da polilaminina em humanos. A equipe espera recrutar o primeiro paciente em agosto, dando início à primeira etapa do ensaio. “Estamos otimistas com os dados pré-clínicos e confiantes de que a polilaminina poderá trazer benefícios reais para os pacientes”, afirmou o coordenador do estudo, Dr. Carlos Eduardo dos Santos.
O recrutamento será feito por meio de parcerias com associações de pacientes e centros de referência em doenças neuromusculares. Os critérios de inclusão incluem pacientes com distrofia muscular de Duchenne ou distrofia de cinturas, com idade entre 18 e 50 anos, que não estejam em estágio avançado da doença.
Impacto potencial e desafios
Se os resultados da fase 1 forem positivos, a polilaminina poderá avançar para estudos de fase 2 e 3, que avaliarão a eficácia em um número maior de pacientes. Especialistas estimam que, se tudo correr bem, a terapia poderá estar disponível no mercado em cerca de 5 a 7 anos. No entanto, alertam que o caminho é longo e que desafios como a produção em larga escala e o custo do tratamento precisarão ser superados.
“A polilaminina representa uma esperança para milhares de brasileiros que convivem com a distrofia muscular. Mas é fundamental que a população entenda que ainda estamos em fase inicial de testes e que os resultados definitivos levarão anos”, destacou a Dra. Maria Fernanda Lima, geneticista e membro da equipe de pesquisa.
Contexto: distrofia muscular no Brasil
A distrofia muscular atinge cerca de 1 em cada 3.500 meninos no caso da forma de Duchenne, sendo uma das doenças genéticas mais comuns. No Brasil, estima-se que existam entre 15 mil e 20 mil pessoas com algum tipo de distrofia. Atualmente, não há cura, e os tratamentos disponíveis são paliativos, focados em retardar a progressão e melhorar a qualidade de vida.
Os pesquisadores também destacam a importância do financiamento público e privado para dar continuidade à pesquisa. O estudo atual é financiado pela Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo (FAPESP) e por doações de ONGs internacionais.
Próximos passos e expectativas
Com o início do recrutamento em agosto, a equipe espera incluir cerca de 12 pacientes na primeira fase, com acompanhamento de seis meses. Os resultados preliminares devem ser divulgados em meados de 2027. “Cada passo é uma vitória. Estamos escrevendo uma nova história para o tratamento das doenças neuromusculares”, concluiu o Dr. Santos.
